Про затвердження методичних рекомендацій планування та розрахунку кількості лікарських засобів, виробів медичного призначення, що закуповуються за рахунок коштів державного та місцевого бюджетів для забезпечення визначених груп населення, на основі відповідних реєстрів

8. Найменша вартість забезпечення хворого одним грамом білка при закупівлі даного продукту, враховуючи відсотковий вміст білка в продукті (умовна вартість 1 г білка продукту).

4.1. Розподіл здійснюється відповідно до кількості хворих на фенілкетонурію з урахуванням позицій, викладених в пункті 2.1 цих методичних рекомендацій.

1. Проведення масового скринінгу новонароджених на фенілкетонурію, гіпотиреоз, муковісцидоз, адреногенітальний синдром на доклінічному етапі і здійснення необхідних заходів щодо запобігання розвитку захворювань є основним методом попередження розвитку у цих дітей тяжких наслідків шляхом раннього призначення адекватного лікування.

2. Як і в багатьох інших країнах, в Україні запроваджено систему скринінгу новонароджених.

3. Питання забезпечення новонароджених неонатальним скринінгом на фенілкетонурію, гіпотиреоз, муковісцидоз, адреногенітальний синдром на доклінічному етапі регулюється наказами МОЗ України від 13 листопада 2001 року № 457 "Про заходи щодо удосконалення медичної допомоги хворим на фенілкетонурію в Україні" та від 29.03.2012 № 221 "Про затвердження Тимчасового порядку проведення скринінгу новонароджених на адреногенітальний синдром та муковісцидоз і оцінки його результатів".

2.1. Один набір реактивів для кількісного визначення фенілаланіну, тіреотропного гормону, 17-гідроксипрогестерону та імунореактивного трипсину у зразках сухих плям крові новонароджених на фільтрувальному папері дозволяє обстежити 800 осіб.

2.2. Річна потреба у тест-наборах для неонатального скринінгу на фенілкетонурію, гіпотиреоз, муковісцидоз, адреногенітальний синдром на доклінічному етапі вираховується з урахуванням:

2.2.1. кількості народжених в регіоні за минулий рік;

2.2.2. 10 % дітей від загальної кількості народжених в регіоні за минулий рік, які потребуватимуть проведення ретестів для підтвердження діагнозу.

2.3. Формула розрахунку потреби:

2.3.1. Сума (річна потреба в тест-наборах для визначення фенілаланіну) = Сума (річна кількість народжених живими у регіоні за минулий рік) + 10 % дітей від річної кількості народжених живими у регіоні за минулий рік.

2.3.2. Сума (річна потреба в тест-наборах для визначення тіреотропного гормону) = Сума (річна кількість народжених живими у регіоні за минулий рік) + 10 % дітей від річної кількості народжених живими у регіоні за минулий рік.

2.3.3. Сума (річна потреба в тест-наборах для визначення 17-гідроксипрогестерону) = Сума (річна кількість народжених живими у регіоні за минулий рік) + 10 % дітей від річної кількості народжених живими у регіоні за минулий рік.

2.3.4. Сума (річна потреба в тест-наборах для визначення імунореактивного трипсину) = Сума (річна кількість народжених живими у регіоні за минулий рік) + 10 % дітей від річної кількості народжених живими у регіоні за минулий рік.

3.1. Розподіл здійснюється відповідно до кількості народжених за попередній рік в кожному регіоні згідно даних Державної служби статистики України + 10 % дітей від річної кількості народжених живими у регіоні за минулий рік згідно даних Державної служби статистики України.

1.1. Муковісцидоз - це найбільш поширене моногенне спадкове захворювання з аутосомно-рецесивним типом успадкування, яке можна характеризувати як універсальну екзокринопатію.

1.2. Основними проявами МВ є: хронічний обструктивний процес в дихальних шляхах, що супроводжується рекурентною бактеріальною інфекцією, порушення травної системи з недостатністю екзокринної функції підшлункової залози, підвищений вміст електролітів в потовій рідині та обструктивна азооспермія у чоловіків, що обумовлена вродженою агенезією сім'явиносних протоків.

1.3. Панкреатична недостатність зумовлена морфологічними незворотними змінами в екзокринній частині підшлункової залози (кістофіброз) і потребує проведення протягом всього життя хворого постійної, достатньої, адекватної замісної ферментотерапії.

1.4. Замісна ферментотерапія супроводжує кожний прийом їжі, з використанням мікрогранульованих ферментів підшлункової залози в ентеросолюбільній оболонці.

1.5. Розрахунок потреби у замісній ферментотерапії для дітей, хворих на муковісцидоз, здійснюється відповідно до вимог наказу МОЗ України від 19.03.2007 № 128 "Про затвердження клінічних протоколів надання медичної допомоги за спеціальністю "Пульмонологія".

2.1. Розрахунок здійснюється на кількість дітей, хворих на муковісцидоз, відповідно до даних Центру медичної статистики за попередній рік + діти, хворі на муковісцидоз, які вперше виявлені в поточному році.

2.2. Відповідно до вимог наказу МОЗ України від 19.03.2007 № 128 "Про затвердження клінічних протоколів надання медичної допомоги за спеціальністю "Пульмонологія" лікувальна доза на 1 дитину на 1 добу розраховується 2000 - 4000 ОД/кг/добу, тобто середня доза 1 дитину / 1 добу сягатиме 3000 ОД/кг/добу.

2.3. Середня вага дитини віком від 0 до 18 років = 30 кг.

Сума (потреба для 1 дитини на 1 день ферментів підшлункової залози) = 3000 ОД х 30 кг = 90 000 ОД / 1 дитину / 1 день.

Сума (потреба 1 дитини на рік) = 90000 ОД х 365 днів = 32850000 ОД ферментів підшлункової залози.

2.4. В 1 таблетці ферментів підшлункової залози, які дозволені до застосування у дітей, хворих на муковісцидоз, повинно міститись не більше 10000 ОД ліпази.

Сума (потреба 1 дитини на рік) = 32850000 ОД : 10000 ОД ліпази (1 таблетка ферментів підшлункової залози) = 3285 таблеток ферменту підшлункової залози 10000 по ліпазі / 1 рік / 1 дитину.

2.5. Річна потреба у замісній ферментативній терапії у дітей, хворих на муковісцидоз, формуватиметься наступним чином:

Сума (річна потреба у замісній ферментативній терапії) = 3285 таблеток ферменту підшлункової залози 10000 по ліпазі / 1 рік / 1 дитину х (n (кількість дітей, хворих на муковісцидоз, в регіоні станом на 01.01. поточного згідно із офіційною статистикою МОЗ України) + n (кількість дітей, хворих на муковісцидоз, в регіоні, які вперше виявлені в поточному році в регіоні завдяки скринінгу).

3.1. Розподіл здійснюється відповідно до кількості дітей, хворих на муковісцидоз, в регіоні станом на 01.01. поточного року та кількості дітей, що вперше виявлені в регіоні згідно даних Центру медичної статистики МОЗ України.

1.1. Основним методом лікування дітей, хворих на первинні імунодефіцити, є постійна пожиттєва регулярна замісна терапія внутрішньовенним імуноглобуліном.

1.2. Організація допомоги дітям з первинними імунодефіцитами врегульована наказом МОЗ України від 9 липня 2004 року № 355 "Про затвердження Протоколів лікування дітей за спеціальністю "Дитяча імунологія".

2.1. Формула формування потреби у внутрішньовенному імуноглобуліні для пожиттєвої терапії дітей, хворих на первинний імунодефіцит, повинна містити:

2.1.1. кількість дітей, хворих на первинні імунодефіцити, в регіоні станом на 01.01. поточного року;

2.1.2. кількість дітей, хворих на первинні імунодефіцити, в регіоні, які вперше виявлені в регіоні протягом поточного року.

2.2.1. Відповідно до вимог наказу МОЗ України від 09.07.2004 № 355 "Про затвердження Протоколів лікування дітей за спеціальністю "Дитяча імунологія" лікувальна доза на 1 дитину на 1 місяць розраховується 200 - 800 мг/кг/місяць, тобто середня доза 1 дитину / 1 місяць сягатиме 500 мг/кг/місяць.

2.2.2. Середня вага дитини віком від 0 до 18 років = 30 кг.

2.2.3. Потреба 1 дитини на рік = 500 мг х 30 кг х 12 місяців = 180000 мг.

2.3. Сума (річна потреба у внутрішньовенних імуноглобулінах) = 180000 мг / 1 дитину / 1 рік х (n (кількість дітей, хворих на первинні імунодефіцити, в регіоні станом на 01.01. поточного року) + n (кількість дітей, хворих на первинні імунодефіцити в регіоні, які вперше виявлені в регіоні протягом поточного року).

3.1. Розподіл здійснюється відповідно до кількості дітей з первинними вродженими імунодефіцитами за даними звітів регіонів з урахуванням позицій, викладених в підпунктах 2.1.1 та 2.1.2 пункту 2 цих методичних рекомендацій.

1.1. Згідно офіційної статистики МОЗ України та світових даних основну частину в структурі дитячого церебрального паралічу складають спастичні форми.

1.2. Інвалідність при спастичних формах дитячого церебрального паралічу пов'язана з патологічним підвищенням тонусу м'язів. Саме підвищення м'язового тонусу викликає появу ускладнення рухів у суглобах та призводить до неможливості хворих самостійно пересуватись. У цього контингенту хворих формується еквіноварусна деформація стопи.

1.3. Для зниження патологічно високого м'язового тонусу використовують різні методи: медикаментозні (центральні міорелаксанти та інші), фізіотерапевтичні, кінетотерапію (масаж, ЛФК, мануальна терапія, інше), а також нейрохірургічні та ортопедичні методики. Вказані методики лікування не підтвердили свою високу ефективність з точки зору доказової медицини.

1.4. В останні роки найбільш перспективним методом для зниження патологічно високого м'язового тонусу є введення препарату на основі ботулінічного токсину типу A. Використання введення препаратів на основі ботулінічного токсину типу A є єдиним методом, ефективність якого підтверджена доказовою медициною. Це - технічно простий і безпечний метод.

1.5. Доведено, що якомога раннє призначення введення препарату на основі ботулінічного токсину типу A для зниження патологічно високого м'язового тонусу призводить до більш успішної реабілітації дітей із спастичною формою дитячого церебрального паралічу та такі діти не потребуватимуть в подальшому дороговартісного ортопедичного хірургічного втручання на гомілковостопному суглобі й в операції по подовженню Ахіллового сухожилля.

1.6. Ботулінотоксин застосовується у дітей старше 2-х років.

2.1. Формула формування потреби у ботулінічному токсині типу A для специфічного лікування дітей із спастичною формою дитячого церебрального паралічу повинна містити:

2.1.1. кількість дітей віком старше 2-х років, хворих на спастичну форму дитячого церебрального паралічу, в регіоні станом на 01.01. поточного року;

2.1.2. кількість дітей віком старше 2-х років, хворих на спастичну форму дитячого церебрального паралічу, які вперше виявлені в регіоні протягом поточного року.

2.2. Середній курс лікування 1 дитини ботулінічним токсином типу A на рік сягає 200 ОД.

2.3. Сума (річна потреба у ботулінічному токсині типу A) = 200 ОД / 1 дитину / 1 рік х (n (кількість дітей віком старше 2-х років, хворих на спастичну форму дитячого церебрального паралічу, в регіоні станом на 01.01. поточного року) + n (кількість дітей віком старше 2-х років, хворих на спастичну форму дитячого церебрального паралічу, які вперше виявлені в регіоні протягом поточного року).

3.1. Розподіл здійснюється відповідно до кількості дітей зі спастичною формою дитячого церебрального паралічу за даними звітів регіонів з урахуванням позицій, викладених в підпунктах 2.1.1 та 2.1.2 пункту 2 цих методичних рекомендацій.

1.1. Хронічний вірусний гепатит B - це запальне захворювання печінки, яке викликане вірусом гепатиту B, триває 6 місяців або більше, характеризується прогресуючим перебігом, розвитком фіброзу та здатністю сформувати цироз, або може бути асоційоване з цирозом.

1.1.1. Основними критеріями для призначення противірусної терапії є: кількість ДНК ВГВ, рівень АЛТ та гістологічні зміни в печінці (активність та виразність фіброзу).

1.1.2. Критерії відбору для проведення противірусної терапії при хронічному вірусному гепатиті B:

- фаза реплікації;

- наявність підвищеного рівня АЛТ > 2N;

- відсутність протипоказань.

1.1.3. При нормальному рівні трансаміназ лікування призначають з урахуванням результатів пункційної біопсії печінки (гістологічна активність наявність фіброзу).

1.1.4. Контрольне серологічне дослідження крові 3 міс. від початку ІФН-терапії при відсутності ДНК HBV або зменшенні ДНК на 2 log лікування продовжують, при відсутності динаміки - припиняють, або доповнюють ламівудином.

1.1.5. Призначення ламівудину більш ефективно у хворих з HBe Ag (-) генотипом, та при неефективності a-Інтерферон-терапії. Монотерапія ламівудином може бути продовжена до 18 - 24 міс.

1.1.6. Згідно світових стандартів у 25 % дітей з хронічним гепатитом B відбувається відсутність реакції на введення лінійних інтерферонів та таким дітям застосовується ламівудин.

1.1.7. Ефективність комбінованої терапії (a-Інтерферон + ламівудин) на сьогодні порівняно з монотерапією не доведена.

1.1.8. Діти, які знаходяться в імунотолерактній фазі (HBeAg + високе вірусне навантаження, нормальний рівень АЛТ) не потребують лікування, необхідно проводити моніторинг (див. табл. 4). Це пов'язано з низькою ефективністю лікування у таких хворих (< 10 %) та високою вартістю і значною кількістю ускладнень від терапії.

1.2. Хронічний вірусний гепатит C - це хронічне захворювання, викликане вірусом гепатиту C, яке формується через 6 місяців після перенесеного гострого гепатиту C, протікає безсимптомно з періодичним підвищенням рівня трансаміназ в крові.

1.2.1. На рішення про вибір тактики лікування впливають генотип вірусу, рівень вірусного навантаження.

1.2.2. Дітям з 1 генотипом вірусу, відсутністю активного запального процесу в печінці та фіброзом F0 - F1 по METAVIR проведення противірусної терапії можна відстрочити.

1.2.3. Дітям з 2 та 3 генотипом вірусу гепатиту C противірусна терапія показана незалежно від рівня АЛТ. Перед призначенням терапії потрібно виключити мікст-гепатит (в першу чергу, B + C) та ко-інфекцію.

1.2.4. Протипоказання до призначення інтерферонотерапії при хронічному гепатиті C у дітей:

- вік < 3 років;

- психози, важка депресія, епісиндром (навіть в анамнезі);

- цитопенія (нейтрофілів < 1500 в мм 3, тромбоцити < 100.000 в мм 3);

- автоімунні захворювання з тяжким перебігом (гепатит, тиреоїдит та ін.);

- ниркова і печінкова недостатність;

- стан після трансплантації органів (включаючи печінку);

- декомпенсований цукровий діабет.

2.1. Опираючись на принципи доказової медицини є два варіанти лікування - рекомендоване та альтернативне. Перевагу слід надавати рекомендованим схемам, тоді як альтернативні застосовуються у випадку неможливості використання рекомендованих схем лікування.

Сьогодні для лікування ХГВ у дітей застосовують два класи препаратів - препарати інтерферону a (лінійні рекомбінантні інтерферони a 2b1 та a 2a2) та інгібітори ДНК-полімерази ВГВ, аналоги нуклеозидів/нуклеотидів (ламівудин 3). Інші аналоги нуклеозидів/нуклеотидів (адефовіра діпівоксіл, ентекавір) в Україні до застосування у дітей не зареєстровані.

2.1.1. Інтерферон-a рекомендується для застосування у дітей з 12 місячного віку підшкірно в дозі 6 млн. ОД/м-2, максимально 10 млн. ОД/м-2 тричі на тиждень, рекомендована тривалість лікування при HBeAg (+) гепатиті - 16 тижнів, при HBeAg (-) - гепатиті 48 тижнів.

2.1.2. Середня поверхня тіла дитини віком від 0 до 18 років сягає 1 м- 2.

2.1.3. Курсова доза для 1 дитини, хворої на хронічний гепатит B у лінійних інтерферонах = 6 млн. Од х м -2 поверхні тіла х 3 введення на тиждень х 24 тижні = 6000000 х 1 м -2 х 3 х 24 = 432000000 ОД / 1 дитину / 1 рік лінійних інтерферонів.

2.1.4. За світовими даними тільки 75 % дітей, хворих на хронічний гепатит B, які за критеріями потребуватимуть противірусного лікування, відповідатимуть на рекомендовану схему інтерфероном-a.

2.1.5. Отже, річна потреба у Інтерферон-a для противірусного лікування дітей, хворих на хронічний вірусний гепатит B, формуватиметься наступним чином:

Сума (річна потреба у Інтерферон-a) = 432000000 ОД / 1 дитину / 1 рік лінійних інтерферонів х (n х k)

n - кількість дітей старше 1-го року, які хворі на хронічний вірусний гепатит B та потребують противірусної терапії.

k - коефіцієнт відповіді на традиційне лікування = 0,75.

2.1.6. 25 % дітей, хворих на хронічний гепатит B, не відповідають на лікування традиційними лінійними інтерферонами, тому для лікування застосовують ламівудин.

2.1.7. Ламівудин для лікування хронічного гепатиту B у дітей рекомендується з 3-річного віку в дозі 3 мг/кг, максимальна доза 100 мг/добу. Тривалість лікування у дітей з HBeAg + гепатитом визначається сероконверсією та в подальшому закріплюючою терапією протягом 6 місяців і, як правило, триває 1 - 2 роки.

2.1.8. Курсова доза лікування ламівудином для 1 дитини, хворої на хронічний гепатит B / 1 рік = 3 мг х кг ваги тіла х 1 день х 365 днів.

2.1.9. Середня вага дитини віком від 0 до 18 років = 30 кг.

2.1.10. Курсова доза для 1 дитини вагою 30 кг на рік ламівудином = 3 мг х 30 кг х 365 днів = 32850 мг / 1 дитину / 1 рік.

2.1.11. Отже, річна потреба у ламівудіні для противірусного лікування дітей, хворих на хронічний вірусний гепатит B, формуватиметься наступним чином:

Сума (річна потреба у ламівудіні) = 32850 мг / 1 дитину / 1 рік х (n х k)

n - кількість дітей старше 3-х років, які хворі на хронічний вірусний гепатит B та потребують противірусної терапії.

k - коефіцієнт відповіді на традиційне лікування = 0,25.

2.1.12. Річна потреба у противірусних препаратах для дітей, хворих на хронічні вірусні гепатити B, формуватиметься за наступною формулою:

Сума (річна потреба у противірусних препаратах; хронічний гепатит B) = Сума (річна потреба у Інтерферон-a) + Сума (річна потреба у ламівудіні).

2.2. На сьогодні рекомендованою терапією хронічного гепатиту C у дітей є комбінація пегільованого інтерферону альфа-2b та рибавірину.

2.2.1. Пегінтерферон a-2b (Пег-ІФН) призначається дітям віком від 3 років в дозі 60 мкг/м -2, вводиться підшкірно 1 раз на тиждень.

2.2.2. Середня поверхня тіла дитини віком від 0 до 18 років сягає 1 м -2.

2.2.3. Середній курс лікування 1 дитини з хронічним гепатитом C незалежно від генотипа формуватиметься наступним чином:

Сума (річна потреба Пегінтерферон a-2b / 1 дитина / 1 рік) = 60 мкг х 1 м -2 х 36 тижнів = 2160 мкг / 1 дитину / 1 рік.

2.2.4. Річна потреба в Пегінтерферон a-2b формується за наступною формулою:

Сума (річна потреба Пегінтерферон a-2b) = 2160 мкг / 1 дитину / 1 рік х n, де

n - кількість дітей старше 3-х років, які хворі на хронічний вірусний гепатит C та потребують противірусної терапії.

2.2.5. Рибавірин призначається в комбінації з Пегінтерферон a-2b в дозі 15 мг/кг/добу через рот, добова доза поділяється на два прийоми.

2.2.6. Середня вага дитини віком від 0 до 18 років = 30 кг.

2.2.7. Середній курс лікування рибаваріном 1 дитини з хронічним гепатитом C незалежно від генотипа формуватиметься наступним чином:

Сума (річна потреба рибаваріну / 1 дитина / 1 рік) = 15 мг х 30 кг х 252 дні (36 тижнів) = 113400 мг / 1 дитину / 1 рік.

2.2.8. Річна потреба в рибаваріні формується за наступною формулою:

Сума (річна потреба рибаваріну) = 113400 мг / 1 дитину / 1 рік х n, де

n - кількість дітей старше 3-х років, які хворі на хронічний вірусний гепатит C та потребують противірусної терапії.

2.2.9. Річна потреба в противірусних препаратах для лікування дітей, хворих на хронічний вірусний гепатит C, формується за наступною формулою:

Сума (річна потреба у противірусних препаратах при ХГС) = Сума (річна потреба Пегінтерферон a-2b) + Сума (річна потреба рибаваріну).

3.1. Розподіл здійснюється відповідно до кількості дітей, хворих на хронічні вірусні гепатити B та C, з урахуванням позицій, викладених в розділах II та III цих методичних рекомендацій.

1.1. Однією з важливих проблем дитячої ендокринної патології є патологія росту, особливо яка є наслідком дефіциту гормону росту (гіпофізарний нанізм, гіпофізарно-церебральний нанізм).

1.2. Єдиним патогенетичним засобом лікування таких захворювань є терапія препаратами людського гормону росту (соматропіну).

1.3. Чим раніше розпочато лікування, тим воно ефективніше та дешевше (оскільки діти молодшого віку мають меншу вагу та потребу в препараті, а також добрий ростовий прогноз при своєчасно розпочатому лікуванні).

1.4. Лікування триває до тих пір, доки не закриються зони росту та не будуть досягнуті задовільні росто-вагові показники.

1.5. Питання визначення патогенетичного лікування та його особливості врегульовано протоколами надання медичної допомоги дітям за спеціальністю "Дитяча ендокринилогія", які затверджені наказом МОЗ від 27 квітня 2006 року № 254 .

2.1. Гіпофізарний нанізм - основним патогенетичним методом лікування є довічна терапія людським гормоном росту. Лікування починають відразу після встановлення діагнозу гіпофізарного нанізму.

2.1.1. Призначають препарати рекомбінантного генно-інженерного соматропіну в добовій дозі 0,026 - 0,035 мг/кг маси тіла (0,07 - 0,1 МО/кг) під шкіру.

2.1.2. Середня вага дитини віком 0 - 18 років = 30 кг.

2.1.3. Річна потреба соматропіну на 1 дитину на рік формуватиметься за наступною формулою:

Сума (річна потреба соматропіну 1 дитина / 1 рік) = 0,035 мг х 30 кг х 365 днів = 383,25 мг / 1 дитину / 1 рік.

2.1.4. Річна потреба у соматропіні для дітей з гіпофізарним нанізмом в регіоні формуватиметься за наступною формулою:

Сума (річна потреба соматропіну при гіпофізарному нанізмі) = 383,25 мг / 1 дитину / 1 рік х ((кількість дітей в регіоні, хворих на гіпофізарний нанізм) + (10 % х n)), де:

10 % х n - щорічне збільшення кількості дітей, хворих на гіпофізарний нанізм, у зв'язку із вперше встановленим діагнозом протягом поточного року.

2.2. Синдром Шерешевського-Тернера - захворювання, якому притаманна наявність характерних клінічних ознак у фенотипічних жінок, пов'язаних з повною або частковою відсутністю другої статевої хромосоми з або без лінійно-клітинного мозаїцизму.

2.2.1. Призначають препарати рекомбінантного генно-інженерного соматропіну в добовій дозі 0,05 мг/кг маси тіла/добу під шкіру.

2.2.2. Середня вага дитини віком 0 - 18 років = 30 кг.

2.2.3. Річна потреба соматропіну на 1 дитину на рік формуватиметься за наступною формулою:

Сума (річна потреба соматропіну 1 дитина / 1 рік) = 0,05 мг х 30 кг х 365 днів = 547,5 мг / 1 дитину / 1 рік.

2.2.4. Річна потреба у соматропіні для дітей з гіпофізарним нанізмом в регіоні формуватиметься за наступною формулою:

Сума (річна потреба соматропіну при синдромі Шерешевського-Тернера) = 547,5 мг / 1 дитину / 1 рік х (n (кількість дітей в регіоні, хворих на синдром Шерешевського-Тернера) + (10 % х n)), де:

10 % х n - щорічне збільшення кількості дітей, хворих на синдром Шерешевського-Тернера, у зв'язку із вперше виявленим діагнозом протягом поточного року.

2.3. Річна потреба у соматропіні в регіоні для лікування дітей, хворих на нанізм різного походження, формуватиметься за наступною формулою:

Сума (річна потреба соматропіну) = Сума (річна потреба соматропіну при гіпофізарному нанізмі) + Сума (річна потреба соматропіну при синдромі Шерешевського-Тернера).

3.1. Розподіл здійснюється відповідно до кількості дітей, хворих на гіпофізарний нанізм та синдром Шерешевського-Тернера, за попередній рік згідно даних Центру медичної статистики МОЗ України плюс 10 %, як вперше виявлені в кожному регіоні.

1.1. Рідкісні захворювання (РЗ) - це захворювання, які зустрічаються з частотою менше ніж 5 випадків на 10000 населення (за даними Європейського комітету експертів з рідкісних захворювань EUCERD) та несуть загрозу для життя або спричиняють розвиток прогресуючого захворювання.

1.2. До рідкісних захворювань відносяться мукополісахаридози.

1.3. Згідно світової практики тільки 75 % дітей з усіх діагностованих на мукополісахаридоз потребуватимуть спеціального лікування та матимуть відповідь на таке лікування. Крім того, найбільш чутливими до специфічної терапії є хворі на I, II та VI типи мукополісахаридозу.

1.4. Згідно світової практики потреба у препаратах для специфічного лікування хворих на мукополісахаридоз вираховується на кілограм маси тіла пацієнта, а відтак кількість препарату на одне введення протягом року може збільшуватись.

2.1. Мукополісахаридоз I типу. Хворі на мукополісахаридоз I типу потребуватимуть спеціального лікування ларонідазою ("Альдуразим"). Згідно світової практики середня тривалість життя дітей, хворих на мукополісахаридоз I типу, сягає 10 - 15 років.

2.1.1. Потреба у препараті "Альдуразим" вираховується на кілограм маси тіла пацієнта.

2.1.2. Враховуючи, що разова доза препарату розраховується на кілограм маси тіла пацієнта, кількість препарату на одне введення протягом року може збільшуватись.

2.1.3. Потреба на рік в одиницях препарату "Альдуразиму" на одного хворого вираховується за наступною формулою:

Сума = 100 ОД х 1 кг х 1 введення на тиждень х 52 тижні.

Середня вага дитини від 0 до 15 років = 20 кг.

Сума (річна потреба для 1 дитини в ларонідазі) = 100 ОД х 20 х 1 введення на тиждень х 52 тижні = 104000 ОД / 1 дитину / 1 рік.

2.1.4. Річна потреба в препараті для усіх хворих вираховуватиметься за наступною формулою:

Сума (річна потреба у ларонідазі) = 104000 ОД / 1 дитину / 1 рік х (n (кількість дітей, хворих на I тип мукополісахаридозу) х 0,75)

2.2. Мукополісахаридоз II типу - патогенетичним лікуванням даного захворювання є пожиттєва ферментотерапія із застосуванням препарату "Еналапраза".

2.2.1. Потреба у препараті "Еналапраза" вираховується на кілограм маси тіла пацієнта та у залежності від типу захворювання. Згідно світових даних тільки 75 % пацієнтів потребуватимуть специфічного лікування.

2.2.2. Враховуючи, що разова доза препарату розраховується на кілограм маси тіла пацієнта, кількість препарату на одне введення протягом року може збільшуватись.

2.2.4. Потреба на рік в одиницях препарату "Еналапраза" на одного хворого вираховується за наступною формулою:

Сума = 0,5 мг х 1 кг х 1 введення на тиждень х 52.

Середня вага дитини від 0 до 18 років = 30 кг.

2.2.5. Річна потреба для 1 дитини на рік в препараті =

Сума = 0,5 х 30 х 1 введення на тиждень х 52 тижні/рік = 780 мг / 1 дитину / 1 рік.

2.2.6. Річна потреба у "Еналапразі" вираховуватиметься за наступною формулою:

Сума (річна потреба у еналапразі) = 780 мг / 1 дитину / 1 рік х (n (кількість дітей, хворих на VI тип мукополісахаридозу) х 0,75)

2.3. Мукополісахаридоз VI типу - патогенетичним лікуванням даного захворювання є пожиттєва ферментотерапія із застосуванням препарату "Наглазим".

2.3.1. Потреба у препараті "Наглазим" вираховується на кілограм маси тіла пацієнта.

2.3.2. Враховуючи, що разова доза препарату розраховується на кілограм маси тіла пацієнта, кількість препарату на одне введення протягом року може збільшуватись.

2.3.3. Потреба на рік в одиницях препарату "Наглазим" на одного хворого вираховується за наступною формулою:

Сума = 1 мг х 1 кг х 1 введення на тиждень х 52

2.3.4. Річна потреба у "Наглазимі" вираховуватиметься за наступною формулою:

Сума (річна потреба "Наглазим") - (1 мг х 1 кг х 1 введення на тиждень х 52) х n (кількість дітей, хворих на мукополісахаридоз IV типу).

3.1. Розподіл здійснюється відповідно до даних реєстру Центру метаболічних захворювань НДСЛ "ОХМАТДИТ".

1.1. Питання призначення та порядок застосування медикаментозного лікування при розладах у дітей зі спектру аутизму врегульовано клінічним протоколом, затвердженим наказом МОЗ України від 15.02.2010 № 108 .

1.2. Відповідно до клінічного протоколу при медикаментозному лікуванні розладів зі спектру аутизму у дітей застосовується рисполепт та атомоксетин.

1.3. Рисполепт застосовується для корекції агресивності, відчуженості, стереотипної поведінки, рухової розгальмованості. Дітям віком до 6 років рекомендовано призначення препарату у формі розчину в дозі 1 - 1,5 мг, після 6 років - 1,5 - 3 мг на добу.

1.4. При тяжкому дефіциті уваги у дітей підліткового (15 - 17 років) віку з гіперактивністю рекомендоване застосування атомоксетину.

2.1. Рисперидон призначається дітям у віці від 5 до 16 років в середньому 1,5 мг на добу на 1 дитину протягом року (365 діб).

2.1.1. Формула розрахунку лікування 1 дитини:

Сума (річна потреба рисперидону на 1 дитину) = 1,5 мг/добу х 365 = 547,5 мг / 1 дитину / 1 рік

2.1.2. Формула розрахунку лікування дітей віком від 6 до 16 років формується наступним чином:

Сума (річна потреба рисперидону) = 547,5 мг / 1 дитину / 1 рік х n (кількість дітей віком від 6 до 16 років в регіоні).

2.2. Атомоксетин за Європейськими тенденціями призначається тільки дітям підліткового віку з тяжкими порушеннями уваги та активності, які не можуть навчатися в загальноосвітніх закладах при наявності достатнього рівня пізнавальних функцій.

2.2.1. Препарат призначається з титрування починаючи з дози 10 мг щодня протягом тижня, потім переходять на дозу 18 мг щодня протягом тижня. Після проведення титрування дозами 10 та 18 мг, переходять на більш високі дози.

2.2.2. За Європейською практикою 25 % пацієнтів будуть відповідати на лікування атомоксетином з вмістом капсули 25 мг, 74 % дітей залишиться на лікуванні препаратом зі вмістом 40 мг атомоксетину і 1 % дітей потребуватимуть лікування препаратами з високим вмістом атомоксетину 60 мг.

2.2.3. Ураховуючи наведене вище, розрахунок у Амотоксетину буде таким:

Сума (Атомоксетин 10 мг) = 7 капсул / 1 дитину / 1 тиждень х n (кількість дітей віком 15 - 17 років із розладами спектру аутизму).

Сума (Атомоксетин 18 мг) = 7 капсул / 1 дитину / 1 тиждень х n (кількість дітей віком 15 - 17 років із розладами спектру аутизму).

Сума (річна потреба атомоксетину 25 мг) = 7 капсул / 1 дитину / 52 тижні х (n (кількість дітей віком 15 - 17 років із розладами спектру аутизму) х 0,25).

Сума (річна потреба атомоксетину 40 мг) = 7 капсул / 1 дитину / 52 тижні х (n (кількість дітей віком 15 - 17 років із розладами спектру аутизму) х 0,75).

Сума (річна потреба атомоксетину 60 мг) = 7 капсул / 1 дитину / 52 тижні х (n (кількість дітей віком 15 - 17 років із розладами спектру аутизму) х 0,01).

Сума (річна потреба регіону у атомоксетині) = Сума (Атомоксетин 10 мг) + Сума (Атомоксетин 18 мг) + Сума (річна потреба атомоксетину 25 мг) + Сума (річна потреба атомоксетину 40 мг) + Сума (річна потреба атомоксетину 60 мг).

2.3. Річна потреба у лікарських засобах для медикаментозного лікування розладів зі спектру аутизму у дітей вираховуватиметься за наступною формулою:

Сума (річна потреба) = Сума (річна потреба рисперидону) + Сума (річна потреба регіону у атомоксетині).

3.1. Розподіл здійснюється відповідно до кількості дітей, хворих на розлади зі спектру аутизму, з урахуванням позицій, викладених в пунктах 1.3 та 1.4 цих методичних рекомендацій.

1.1. Хронічна ниркова недостатність (далі - ХНН) - порушення функцій нирок, що спостерігається протягом трьох і більше місяців, виникає в результаті прогресуючої загибелі нефронів і строми, як результат перебігу хронічної хвороби нирок (далі - ХХН) на фоні хронічного гломерулонефриту, пієлонефриту, вроджених вад нирок, після перенесеної гострої ниркової недостатності, тощо.

1.2. ХХН - хвороба, що має стадійний незворотній розвиток, при цьому на останній стадії її перебігу хворі потребують проведення замісної ниркової терапії (ЗНТ), яка дозволяє подовжити тривалість та підвищити якість життя.

1.3. Гостра ниркова недостатність (ГНН) - раптове припинення усіх ниркових функцій, що може виникати на тлі тяжкого перебігу будь-яких соматичних та хірургічних захворювань, травм та отруєнь, та у більшості випадків супроводжується пошкодженням інших органів та систем - поліорганною недостатністю.

1.4. Лікування хворих на ХХН V Д ст. та ГНН з використанням методів ЗНТ та інших екстракорпоральних технологій здійснюється у спеціалізованому центрі (відділенні).

1.5. Проведення ЗНТ (гемодіаліз, перитонеальний діаліз, тощо) у дітей з ХХН V Д ст. та ГНН визначено наказами МОЗ України від 20 липня 2005 року № 365 "Про затвердження протоколів лікування дітей за спеціальністю "Дитяча нефрологія", від 11 травня 2011 року № 280/44 "Про затвердження стандарту та уніфікованих клінічних протоколів надання медичної допомоги зі спеціальності "нефрологія", від 26.11.2011 № 816 "Про затвердження та впровадження медико-технологічних документів зі стандартизації медичної допомоги на засадах доказової медицини".

1.6. У лікуванні дітей з ХХН V Д ст. та ГНН застосовують інтермітуючі (процедури тривалістю не більше 8 годин) або пролонговані (процедури тривалістю не менше 24 годин) методи екстракорпоральної (гемодіаліз, гемодіафільтрація, гемофільтрація з різними модальностями) та/або інтракорпоральної (амбулаторний перитонеальний діаліз, апаратний перитонеальний діаліз) ЗНТ.

1.7. У хворих на ХХН V Д ст. "золотим стандартом" частоти проведення ЗНТ з програмним використанням екстракорпоральних інтермітуючих методів гемодіалізу або гемодіафільтрацїї з різними модальностями є кількість процедур не менше 3-х разів на тиждень; або проведення ЗНТ з програмним використанням інтракорпоральних методів (амбулаторний перитонеальний діаліз, апаратний перитонеальний діаліз) з частотою обмінів не менше 5 разів на добу, в залежності від віку та стану дитини.

1.8. У хворих на ГНН "золотим стандартом" частоти проведення ЗНТ з використанням екстракорпоральних інтермітуючих та/або пролонгованих методів гемодіалізу або гемодіафільтрації з різними модальностями є щоденний режим застосування процедури; або проведення ЗНТ з використанням інтракорпоральних методів (амбулаторний перитонеальний діаліз, апаратний перитонеальний діаліз) з частотою обмінів від 10 до 20 разів на добу, в залежності від віку та стану дитини.

1.9. Протипоказання до лікування методами ЗНТ:

- Незгода хворого.

- Агональний стан.

- Деменція (діагностована психіатром).

- Некурабельний злоякісний процес.

1.10. Фактори, що прискорюють початок лікування методами гемодіалізу, гемодіафільтрації: набряки, що не піддаються корекції діуретинами, набряк легенів, гіперкаліемія, метаболічний ацидоз, який не корегується прийомом гідрокарбонату натрію, гіперфосфатемія, гіпер- або гіпокальціємія, анемія, неврологічні порушення (нейропатія, енцефалопатія), плеврит або перикардит, порушення функції шлунково-кишкового тракту (нудота, блювота, діарея, гастродуоденіт), втрата ваги або інші ознаки порушення харчування, гіпертензія, яка вимагає застосування 4-х і більше гіпотензивних препаратів.

2.1. Складові компоненти та формування потреби для здійснення лікування дітей з ХХН V Д ст. методами програмного гемодіалізу та гемодіафільтрації:

2.1.1. Стандартна програма гемодіалізу або гемодіафільтрації - три рази на тиждень по 4 години, 52 тижні;