Про внесення змін до методичних рекомендацій з планування та розрахунку потреби в лікарських засобах, продуктах спеціального харчування та виробах медичного призначення, що закуповуються за рахунок коштів державного та місцевого бюджетів, затверджених наказом Міністерства охорони здоровя України від 17 грудня 2019 року № 2498

Відповідно до пункту 8 Положення про Міністерство охорони здоров'я України, затвердженого постановою Кабінету Міністрів України від 25 березня 2015 року № 267 (в редакції постанови Кабінету Міністрів України від 24 січня 2020 року № 90) та з урахуванням протоколу групи експертів та фахівців, що залучаються до роботи Постійної робочої групи МОЗ України з питань профільного супроводу закупівель за напрямами "Лікарські засоби для забезпечення дорослих, хворих на гемофілію типів A або B або хворобу Віллебранда", "Лікарські засоби для забезпечення дітей, хворих на гемофілію типів A або B або хворобу Віллебранда" від 23 серпня 2024 року № 5, листа Національної дитячої спеціалізованої лікарні "Охматдит" МОЗ України від 13 березня 2025 року № 948/02.1-07./-25 НАКАЗУЮ:

1. Внести зміну до розділу II Методичних рекомендацій планування та розрахунку потреби у лікарських засобах дорослих та дітей, хворих на гемофілію типів A або B або хворобу Віллебранда, затверджених наказом Міністерства охорони здоров'я України від 17 грудня 2019 року № 2498, доповнивши новим пунктом 3 такого змісту:

"3. При внесенні даних про пацієнта зазначається наступна інформація:

".

У зв'язку з цим пункти 3 - 7 вважати пунктами 4 - 8 відповідно.

2. Внести зміни до Методичних рекомендацій планування та розрахунку потреби у лікарських засобах для пацієнтів, які страждають на спінальну м'язову атрофію, затверджених наказом Міністерства охорони здоров'я України від 17 грудня 2019 року № 2498 (в редакції наказу Міністерства охорони здоров'я України від 06 жовтня 2023 року № 1755), виклавши їх в новій редакції, що додається.

3. Департаменту медичних послуг (Євгенію Гончару) забезпечити оприлюднення цього наказу на офіційному вебсайті Міністерства охорони здоров'я України.

4. Контроль за виконанням цього наказу покласти на заступника Міністра охорони здоров'я України Едема Адаманова.

1. Ці Методичні рекомендації визначають механізм планування та розрахунку потреби у лікарському засобі рисдиплам для лікування пацієнтів зі спінальною м'язовою атрофією, який закуповується за кошти Державного бюджету України в рамках виконання бюджетної програми КПКВК 2301400 "Забезпечення медичних заходів окремих державних програм та комплексних заходів програмного характеру" відповідно до Порядку використання коштів, передбачених у державному бюджеті для виконання програм та здійснення централізованих заходів з охорони здоров'я, затвердженого постановою Кабінету Міністрів України від 17 березня 2011 року № 298 (в редакції постанови Кабінету Міністрів України від 27 листопада 2019 року № 1172).

2. Спінальна м'язова атрофія (далі - СМА) - рідкісне (орфанне) нервово-м'язове захворювання, яке спричинене мутацією у гені SMN1 та призводить до втрати мотонейронів та атрофії м'язів, як наслідок ранньої смерті. СМА має різні типи, які залежать від часу появи та рівня вираженості проявів захворювання.

3. Переліком лікарських засобів, що закуповуються за договорами керованого доступу, затвердженим Кабінетом Міністрів України від 07 березня 2022 року № 216, передбачена закупівля лікарського засобу рисдиплам для лікування пацієнтів зі спінальною м'язовою атрофією.

4. Для розробки даних Методичних рекомендацій використовувалися джерела клінічних настанов, визначені додатком 4 до Методики розробки та впровадження медичних стандартів медичної допомоги на засадах доказової медицини, затвердженої наказом Міністерства охорони здоров'я України від 28 вересня 2012 року № 751 "Про створення та впровадження медико-технологічних документів зі стандартизації медичної допомоги в системі Міністерства охорони здоров'я України" (із змінами), зареєстрованим в Міністерстві юстиції України від 29 листопада 2012 року за № 2001/22313, а також висновок уповноваженого органу з державної оцінки медичних технологій: рисдиплам від 08 грудня 2021 року, інформація зазначена в досьє заявника (ТОВ "Рош Україна" від імені Ф. Хоффманн-Ля-Рош Лтд, Швейцарія) на проведення державної оцінки медичних технологій лікарського засобу рисдиплам (показання до медичного застосування, за яким подавалася заява, заявлена когорта пацієнтів, дані щодо достовірності результатів порівняльної клінічної ефективності та безпеки заявленого лікарського засобу), Diagnosis and management of spinal muscular atrophy: Part 1: Recommendations for diagnosis, rehabilitation, orthopedic and nutritional care (Mercuri et al. 2018), Diagnosis and management of spinal muscular atrophy: Part 2: Pulmonary and acute care; medications, supplements and immunizations; other organ systems; and ethics (Finkel et al. 2018).

1. Режим дозування лікарського засобу рисдиплам залежить від віку та маси тіла пацієнта:

2. Критерії, за відповідності яким рекомендовано врахування потреби пацієнта у лікарському засобі рисдиплам (далі - Критерії врахування потреби), наступні:

1) пацієнт громадянин України, який постійно проживає на території України;

2) пацієнт має молекулярно-генетичне підтвердження 1-го типу 5q-СМА, а також:

для пацієнтів, виявлених під час неонатального скринінгу - число копій гена SMN2 складає 2 або 3 копії;

для інших пацієнтів число копій гена SMN2 складає 2 або 3 копії, а також наявність клінічних проявів 1-ого типу СМА;

3) рекомендоване лікування лікарським засобом рисдиплам;

4) відсутність потреби у постійній вентиляції легень (інвазивної вентиляції з трахеостомією або неінвазивної вентиляції легень більше 16 годин на день);

5) відсутність поточного лікування лікарським засобом нусінерсен;

6) відсутність протипоказань до застосування лікарського засобу рисдиплам;

7) дотримання вимог з супроводу пацієнтів із СМА (далі - Вимоги з супроводу), до яких відносяться:

оцінка показників розвитку моторної функції за моторними шкалами відповідно до функціонального стану пацієнта та його віку (первинна оцінка та кожні 3 місяців для пацієнтів 1-го року життя та кожні 6 місяців старше 1-го року відповідно):

шкала дитячої лікарні Філадельфії для визначення нервово-м'язових розладів у немовлят (Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOPINTEND);

шкала Неврологічного обстеження немовлят за Хаммерсмітом (Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE-2));

оцінка рухової функції при нервово-м'язових захворюваннях (Motor Function Measure-32 items (MFM32/MFM));

функціональна рухова шкала Гаммерсміт (Expanded Hammersmith Functional Motor Scale (HFMS/HFMS[E]));

модуль для оцінки верхніх кінцівок (Revised Upper Limb Module (RULM));

оцінка дихальних функцій (кожні 6 місяців);

лабораторні тести (відповідно графіку моніторингу визначеного лікуючим лікарем):

тест на креатинін (Cr);

тест азоту сечовини крові (BUN);

функціональні проби печінки (LFT);

загальний аналіз крові (CBC);

мінеральна денситометрія (щорічно або за потреби);

рентгенографія хребта (щорічно або за потреби);

8) у випадку попереднього лікування із застосуванням лікарського засобу онасемноген абепарвовек для лікування із застосуванням лікарського засобу рисдиплам потрібне одночасне виконання наступних критеріїв:

виконання підпунктів 1 - 7 пункту 2 цього розділу;

лікування із застосуванням лікарського засобу онасемноген абепарвовек підтверджується відповідними медичними документами (з перекладом українською мовою та завіреними належним чином у разі отримання лікування за кордоном), що містять інформацію про проведене лікування;

наявні відповідні клінічні дані пацієнта до введення лікарського засобу онасемноген абепарвовек включно з оцінкою показників розвитку моторної функції за моторними шкалами відповідно до функціонального стану пацієнта та його віку;

інтервал після введення лікарського засобу онасемноген абепарвовек на момент оцінки пацієнту щодо призначення рисдипламу складає не менше 9 місяців.

Додатково наявні клінічні показання до зміни у зв'язку з неефективністю чи не достатньою ефективністю терапії, включаючи:

прогресування симптомів СМА згідно функціональних систем (прогресування м'язової слабкості, рухової дисфункції, труднощі з ковтанням, порушення дихальної функції, що підтверджується даними відповідних обстежень та ін.);

стрімке погіршення моторних функцій, які були наявні до введення лікарського засобу онасемноген абепарвовек, що підтверджується даними оцінки, визначених підпунктом 7 пункту 2 цього розділу, до та після застосування лікарського засобу онасемноген абепарвовек або протягом 3-х місяців спостереження.

3. За невідповідності одному та більше Критеріїв врахування потреби не рекомендовано розрахунок потреби пацієнтам у лікарському засобі рисдиплам.

4. Критерії, за відповідності яким рекомендована відміна врахування потреби пацієнтів у лікарському засобі рисдиплам (далі - Критерії відміни):

1) відсутність регулярних відвідувань лікуючого лікаря для дотримання Вимог з супроводу відповідно графіку моніторингу, визначеного лікуючим лікарем;

2) відмова пацієнта або його батьків (опікунів) продовжувати лікування, в тому числі по причині відсутності ефекту від лікування;

3) наявність серйозних побічних реакцій;

4) відсутність ефективності лікування лікарським засобом рисдиплам;

5) дотримання порядку видачі лікарського засобу рисдиплам;

6) невідповідність одному та більше Критеріям врахування потреби.

5. Перерахунок кількості лікарського засобу рисдиплам здійснюється відповідно до правил округленням чисел.

6. Розподіл лікарського засобу рисдиплам здійснюється на основі розрахунків Національної дитячої спеціалізованої лікарні "Охматдит" МОЗ України, які надаються за результатами оцінки відповідності пацієнтів усім Критеріям врахування потреби та відсутності Критеріїв відміни за результатами опрацювання власних даних та/або даних, наданих структурними підрозділами з питань охорони здоров'я обласних, Київської та Севастопольської міських державних адміністрацій, референтними центрами з питань рідкісних (орфанних) захворювань, затверджених наказом Міністерства охорони здоров'я України від 30 березня 2023 року № 598.

7. Національна дитяча спеціалізована лікарня "Охматдит" МОЗ України надає до МОЗ та державного підприємства "Медичні закупівлі України" інформацію щодо пацієнтів в розрізі адміністративно-територіальних одиниць з зазначенням маси тіла, місяця та року народження, діагнозу пацієнтів, відповідності Критеріям розрахунку потреби та наявності Критеріїв відміни тощо, для здійснення відповідного розподілу.