Орфанний лікарський засіб (препарат обмеженого застосування або "препарат-сирота")
Орфанний лікарський засіб (препарат обмеженого застосування або "препарат-сирота")
- лікарський засіб, щодо якого власник реєстрації може продемонструвати, що:
засіб призначений для діагностики, профілактики чи лікування рідкісного захворювання, тобто небезпечного для життя захворювання або хронічного стану, що загрожує життю чи призводить до втрати працездатності зазвичай не більше п'яти осіб на кожні 10 тисяч осіб в Україні на момент подання заяви про його державну реєстрацію;
засіб призначений для діагностики, профілактики або лікування захворювання, що загрожує життю або серйозно послаблює імунітет, серйозно виснажуючих або хронічних захворювань і без державного стимулювання незначною є вірогідність того, що такі лікарські засоби будуть зареєстровані на ринку України. У такому разі орфанним може бути визнано лікарський засіб, призначений для лікування захворювань, що зустрічаються в Україні більше ніж у п'яти осіб на кожні 10 тисяч осіб;
в Україні не існує задовільного методу діагностики, профілактики чи лікування відповідного рідкісного захворювання або якщо такий метод існує - лікарський засіб матиме велику користь для пацієнтів з таким рідкісним захворюванням.
