Про затвердження Положення про здійснення відбору лікарських засобів для внесення до Національного переліку основних лікарських засобів

Відповідно до пункту 8 Положення про Міністерство охорони здоров’я України , затвердженого постановою Кабінету Міністрів України від 25 березня 2015 року № 267, та абзацу четвертого підпункту 1 пункту 2 постанови Кабінету Міністрів України від 09 грудня 2015 року № 1134 "Про внесення змін до постанов Кабінету Міністрів України від 17 жовтня 2008 р. № 955 і від 25 березня 2009 р. № 333"

1. Затвердити Положення про здійснення відбору лікарських засобів для внесення до Національного переліку основних лікарських засобів, що додається.

2. Управлінню фармацевтичної діяльності та якості фармацевтичної продукції забезпечити подання цього наказу на державну реєстрацію до Міністерства юстиції України.

3. Контроль за виконанням цього наказу покласти на заступника Міністра Ілика Р.Р.

4. Цей наказ набирає чинності з дня його офіційного опублікування.

1. Це Положення визначає порядок відбору лікарських засобів (далі – ЛЗ) для внесення до Національного переліку основних лікарських засобів (далі – Національний перелік), що здійснюється експертним комітетом з відбору та використання основних лікарських засобів (далі – Експертний комітет) та діє відповідно до Положення про Національний перелік основних лікарських засобів, затвердженого наказом Міністерства охорони здоров’я України від 11 лютого 2016 року № 84, зареєстрованого в Міністерстві юстиції України 18 лютого 2016 року за № 258/28388, шляхом формування та щорічного внесення змін до Національного переліку.

2. Експертний комітет формує Національний перелік у такому порядку:

1) визначає перелік пріоритетних хвороб, захворювань та станів з урахуванням:

популяційних (епідеміологічних) показників та показників тягаря хвороби (економіко-соціальне вираження наслідків і проблем, викликаних хворобою);

регуляторних вимог відповідно до галузевих, національних державних програм, встановлених соціальних гарантій;

особливостей надання громадянам медичної допомоги всіх видів;

2) формує рекомендовану версію Національного переліку з урахуванням визначеного переліку пріоритетних хвороб, захворювань та станів на основі останньої актуальної версії Базового переліку основних лікарських засобів (Model List of Essential Medicines), рекомендованих Всесвітньою організацією охорони здоров’я (далі – ВООЗ);

3) доопрацьовує рекомендовану версію Національного переліку з урахуванням галузевих стандартів (уніфіковані клінічні протоколи медичної допомоги, Державний формуляр лікарських засобів (далі – Державний формуляр)), до яких було включено ЛЗ, в тому числі з урахуванням результатів аналізу впливу на бюджет, а також подає його до Міністерства охорони здоров’я України.

3. Перегляд Національного переліку здійснюється Експертним комітетом один раз на рік у такому порядку:

1) до 01 жовтня поточного року переглядає перелік пріоритетних хвороб, захворювань та станів з урахуванням встановлених показників;

2) до 01 листопада поточного року здійснює перегляд на наступний рік Національного переліку відповідно до визначеного переліку пріоритетних хвороб, захворювань та станів, останньої актуальної версії Базового переліку основних лікарських засобів, рекомендованих ВООЗ, галузевих стандартів медичної допомоги (уніфікованих клінічних протоколів медичної допомоги, Державного формуляра), розроблених з урахуванням результатів аналізу впливу на бюджет;

3) до 01 квітня наступного за поточним року секретаріат Експертного комітету приймає до розгляду заяви про внесення змін до Національного переліку основних лікарських засобів, форма якої наведена у додатку 1 до цього Положення (далі – заява). Особливості оформлення заяви наведено у додатку 2 до цього Положення;

4) до 01 червня наступного за поточним року розглядає заяви, приймає щодо них рішення та подає рекомендовану версію Національного переліку до Міністерства охорони здоров’я України.

4. До заяви додаються документи, що підтверджують порівняльну ефективність (результативність), порівняльну безпеку та економічну доцільність ЛЗ.

5. Інформація, що міститься в пунктах 1–4 та 14 заяви, оприлюднюється на веб-сайті Експертного комітету.

Інформація, що міститься в пунктах 5–13 заяви та документах, що додаються до неї, є конфіденційною.

6. Заявник є відповідальним за достовірність інформації, що міститься у поданих до Експертного комітету заяві та документах, що додаються до неї.

7. Заява та документи, що додаються до неї, розглядаються Експертним комітетом в порядку та у строки, визначені Положенням про Національний перелік основних лікарських засобів, затвердженим наказом Міністерства охорони здоров’я України від 11 лютого 2016 року № 84, зареєстрованого в Міністерстві юстиції України 18 лютого 2016 року за № 258/28388.

1. У пункті 1 зазначаються найменування або прізвище, ім’я, по батькові заявника; адреса кореспонденції українською або англійською (за потреби) мовою.

2. У пункті 2 зазначається короткий опис пропозиції щодо внесення змін до Національного переліку, що повинен включати таку інформацію:

1) короткий опис стану/захворювання (коротка інформація щодо етіології, патогенезу, діагностики, варіантів лікування та профілактики в світі та Україні);

2) короткий опис цільової популяції;

3) обґрунтування доцільності включення ЛЗ до Національного переліку, в тому числі прогалини у наданні медичної допомоги, що потенційно можуть бути ліквідовані шляхом включення заявленого ЛЗ до Національного переліку, та базові принципи фармакології та/або фармакокінетики ЛЗ;

4) застосування ЛЗ для надання медичної допомоги (діагностика, лікування, профілактика, реабілітація) з урахуванням інших доступних ЛЗ;

5) показання до застосування ЛЗ згідно з інформацією, викладеною у інструкції для медичного застосування (за наявності);

6) інформація щодо того, чи наявна державна реєстрація ЛЗ в Україні для показань, зазначених у заяві, в тому числі фактична або очікувана дата отримання реєстраційного посвідчення;

7) очікувані або фактичні терміни дії реєстраційного посвідчення на ЛЗ в Україні для показань до застосування, зазначених у заяві;

8) належність ЛЗ до рідкісних (орфанних) за показаннями, зазначеними у заяві.

3. У пункті 3 зазначаються назва ЛЗ (торговельна назва, міжнародна непатентована назва), синоніми, хімічна назва, повний склад ЛЗ, фармакологічна дія, фармакотерапевтична група.

4. У пункті 4 зазначається інформація щодо форми випуску ЛЗ, яка дозволена до застосування в Україні або буде дозволена для показань, зазначених у заяві про державну реєстрацію (перереєстрацію / внесення змін до реєстраційних матеріалів).

Якщо дані щодо застосування запропонованих форм випуску ЛЗ для певних груп населення (наприклад, дітей, вагітних жінок) відсутні, це повинно бути зазначено в заяві.

5. У пункті 5 зазначаються відомості про існування та доступність в Україні та світі лікарської форми і силу дії заявленого ЛЗ із зазначенням інформаційних джерел, виробників і торговельних назв.

Надається інформація про проходження заявленим ЛЗ та ЛЗ порівняння процедури оцінки технологій охорони здоров’я в Україні або в інших країнах, плани щодо проведення таких клінічних випробувань (досліджень) (вказується назва організації, яка проводить оцінку, та очікувана дата публікації результатів). У разі можливості також надаються будь-які наявні рекомендації проведених оцінок або оцінок, які проводяться на дату подання заяви.

6. У пункті 6 позначення аналогічного клінічного ефекту в межах третього або четвертого рівня анатомо-терапевтично-хімічної класифікації (далі – ФТ-група) здійснюється символом (eth). У окремих випадках ЛЗ, включений до Національного переліку, може бути прикладом ФТ-групи, в такому випадку це буде той ЛЗ, щодо якого експертним комітетом встановлено найвищі показники порівняльної ефективності (результативності) та безпеки. У разі відсутності різниці у відомостях щодо порівняльної ефективності (результативності) та безпеки для включення до Національного переліку включається ЛЗ, який має найнижчу ціну (порівнюються ціни на однаково ефективні дози) з урахуванням міжнародних джерел інформації про ціни на ЛЗ.

У разі позначення символу (eth) заява повинна містити перелік терапевтичних альтернатив ЛЗ, що можуть розглядатися як подібні за показниками порівняльної ефективності (результативності) та безпеки.

7. У пункті 7 зазначається попередня оцінка потреби охорони здоров'я в ЛЗ за даними офіційної статистики Міністерства охорони здоров’я України та/або Державної служби статистики України. Можуть вказуватись й інші джерела (з посиланнями), що містять відповідну інформацію щодо України (ВООЗ, ЮНІСЕФ, Світовий Банк тощо), з обґрунтуванням необхідності використання цих джерел.

8. У пункті 8 зазначається інформація щодо особливостей лікування пріоритетної хвороби, захворювання та стану, зокрема, пропоновані дозування та тривалість лікування, рекомендовані Базовим переліком основних ЛЗ, рекомендованим ВООЗ, та галузевими стандартами у сфері охорони здоров’я, розробленими з урахуванням результатів аналізу впливу на бюджет, та іншими третинними джерелами наукової інформації (міжнародними клінічними настановами), що надаються в оригінальній редакції з відповідними посиланнями.

9. У пункті 9 зазначаються наукові дані щодо порівняльної ефективності (результативності) та порівняльної безпеки заявленого ЛЗ та відповідного ЛЗ порівняння, в тому числі підсумкові таблиці з наведенням відомостей щодо ключових випробувань та вихідних даних (копії документів щодо ключових випробувань) в електронній формі у форматі PDF. Загальні дані щодо користі та потенційної шкоди вказуються окремо та повинні включати такі дані:

1) у підпункті 1 пункту 9 зазначаються опис стратегії літературного пошуку, його результати, а також обґрунтування подальшого виключення будь-яких визначених випробувань;

найбільш актуальні порівняльні клінічні випробування (дослідження) (рандомізовані контрольовані клінічні випробування (дослідження), що містять інформацію щодо характеристики пацієнтів, вихідних ризиків для основних результатів у досліджуваній групі, абсолютної різниці чи допустимих меж асоціювання; якщо обрано альтернативний підхід (особливо у разі наявності лише одного чи двох клінічних випробувань (досліджень)), заявники мають переконатися у наявності належної оцінки клінічних випробувань (досліджень), у тому числі можливості застосування їх результатів для відповідної популяції в Україні;

2) у підпункті 2 пункту 9 зазначаються сукупний результат, отриманий шляхом мета-аналітичного методу з описом та обґрунтуванням застосованого підходу, за наявності декількох актуальних клінічних випробувань (досліджень); допускається також подання результатів систематичних оглядів за наявності належної оцінки якості клінічних випробувань (досліджень) та у випадку, якщо не було знайдено додаткових клінічних випробувань (досліджень) в результаті доказового літературного пошуку;

детальна інформація щодо клінічних випробувань, що демонструють порівняльну ефективність (результативність) ЛЗ для пропонованих показань відносно основного(их) ЛЗ порівняння, який(і) використовується(ються) у клінічній практиці.

Найбільш переконливими є прямі рандомізовані клінічні випробування (дослідження) заявленого ЛЗ з ЛЗ порівняння. Якщо такі клінічні випробування (дослідження) відсутні, можуть бути надані відомості щодо двох клінічних випробувань (досліджень) з використанням одного й того самого ЛЗ порівняння. Таким ЛЗ порівняння може бути плацебо або інша активна речовина (далі – спільний ЛЗ порівняння). В такому випадку надається обґрунтування актуальності спільного ЛЗ порівняння, в тому числі наскільки подібні базові групи пацієнтів. Плацебо-контрольовані та неконтрольовані випробування можуть також включатись, якщо вони надають відповідні клінічні результати, які не були виявлені під час випробування з ЛЗ порівняння, але містять докази нижчого рівня та будуть менш переконливими.

Зазначаються інформаційні джерела клінічного випробування (дослідження) та заходи щодо уникнення дублювання результатів з різних інформаційних джерел.

Опис клінічного випробування (дослідження) у публікаціях регуляторних органів, зокрема, Європейського агентства з лікарських засобів (EMA) у звітах з оцінки ЛЗ (ePARs) та Управління з контролю за лікарськими засобами та харчовими продуктами США (FDA) у медичних оглядах.

Щодо кожного клінічного випробування (дослідження) в заяві вказується така інформація:

назва та/або реєстраційний номер клінічного випробування (дослідження);

короткий опис розробки випробування, в тому числі застосовані заходи щодо зменшення упередженості (в тому числі засліплення та рандомізацію), а також оцінку їх відповідності;

критерії включення та виключення, в тому числі будь-які визначення, особливо потенційно неоднозначних оцінок;

ЛЗ, що досліджується, та ЛЗ порівняння, а саме: інформація щодо дозування, шляхи введення та режими титрування (за потреби), дозволені до використання в Україні;

огляд додаткових ЛЗ, що були дозволені та заборонені під час клінічного випробування (дослідження);

основна гіпотеза дослідження (зокрема, чи випробування проводилося з метою виявлення різниці між ЛЗ) та статистична потужність клінічного випробування (дослідження), в тому числі достовірність розрахунку вибірки, а також про використані методи статистичного аналізу;

показники первинного результату, в тому числі методи збору даних та часу проведення оцінки. Якщо первинний результат вимірюється за допомогою системи бальної оцінки, зазначити пояснення про цю систему (наприклад, більш високий бал означає, що якість життя вища) та будь-які докази попереднього підтвердження:

інформація про досліджувані групи, які увійшли до початкового аналізу первинного результату, та методи вирішення проблеми відсутніх даних;

інформація про використані метод(и) статистичної(их) обробки(ок) даних при аналізі первинного результату;

для кожного відповідного вторинного аналізу первинного результату (наприклад, аналіз підгрупи, в межах якої ЛЗ дозволено для медичного застосування) слід надати інформацію про досліджувані групи, включені до цих аналізів, методи вирішення проблеми відсутніх даних та використані статистичні тести, які застосовувалися;

інформація щодо кількості обраних, вилікуваних пацієнтів, пацієнтів, що припинили участь у клінічному випробуванні (дослідженні), та таких, що завершили участь або продовжують брати участь у клінічному випробуванні (дослідженні), що триває (інформація надається у вигляді таблиць та/або діаграм);

демографічні дані контрольної групи, в тому числі вік, стать та відповідні (статистичні) перемінні, що описують тривалість/важкість захворювання та, якщо доцільно, попереднє лікування (вказується, якщо між групами спостереження існує значна різниця);

дані про результати початкового аналізу первинного результату з характеристикою мінливості (найкраще – 95% довірчих інтервалів). Може бути надано графічну презентацію статистичних даних, яка доповнює текст та табличні дані, але не замінює їх;

інформація щодо відповідних вторинних аналізів первинних результатів та будь-яких аналізів відповідних вторинних результатів у форматі, описаному раніше для первинного аналізу первинного результату;

інформація щодо клінічних випробувань (досліджень), які проводяться під час подання заяви, або оновлена інформація щодо результатів клінічних випробувань (досліджень), які подавалися до Експертного комітету, якщо така інформація може надати додаткові докази для показань, які оцінюються, протягом 6 – 12 місяців;

якщо ЛЗ вважається рідкісним (орфанним) для показань, які розглядаються, надається інформація про клінічні випробування (дослідження), які ведуться в даний час та можуть розширити показання до більших популяцій пацієнтів (наприклад, теперішні показання до застосування при тяжкому захворюванні та клінічні випробування (дослідження), що ведуться наразі щодо застосування для більш легких форм захворювання). Щодо кожного такого випробування надається короткий опис такої інформації:

розробка клінічного випробування (дослідження), в тому числі інформація щодо засліплення та рандомізації;

основні критерії включення, які визначають популяцію пацієнтів, включених у клінічні випробування (дослідження);

первинний та/або інші відповідні результати, які вимірюються у клінічному випробуванні (дослідженні), а також ймовірні часові рамки звітування за ними;

3) у підпункті 3 пункту 9 зазначаються узагальнені дані щодо клінічної ефективності:

опис будь-яких обмежень методології та проведення випробування, що вплинули на якість даних, що розглядаються, у порівнянні з ЛЗ порівняння;

актуальність оцінюваних результатів клінічних випробувань (досліджень) щодо клінічних результатів та побічних реакцій, очікуваних при медичному застосуванні;

результати лікування безпосередньо вимірювались за кінцевими точками (смерть, виживання, кількість випадків захворювання, показники захворюваності, функціональна ефективність та якість життя), чи за сурогатними або проміжними точками (наприклад, зниження артеріального тиску, зміна рівня холестерину ліпопротеїдів низької щільності та інші);

масштаби валідації сурогатних або проміжних точок, а також сила зв’язку між сурогатними або проміжними результатами та відповідними результатами лікування для пацієнтів (позитивними та негативними);

можливі фактори впливу на генералізацію результатів клінічного випробування (дослідження) для лікування пацієнтів у щоденній клінічній практиці в Україні;

відмінності у показниках клінічної ефективності між популяціями досліджуваних пацієнтів та населенням України. Наприклад, різниця між основними демографічними даними, такими як вік, загальний стан, важкість захворювання; різниця у клінічному застосуванні, наприклад, режим дозування ЛЗ порівняння або дозволених/не дозволених додаткових ЛЗ, частота моніторингу або оцінювання;

4) у підпункті 4 пункту 9 зазначається пояснення переваг та недоліків ЛЗ щодо клінічної ефективності між заявленим ЛЗ та ЛЗ порівняння, а саме:

основні альтернативні методи лікування, які застосовуються в Україні для показань, що розглядаються;

рекомендації стосовно заявленого ЛЗ у галузевих стандартах медичної допомоги (уніфікованих клінічних протоколах медичної допомоги та Державному формулярі ЛЗ), що розроблені з урахуванням результатів аналізу впливу на бюджет та мають відношення до заявлених показань;

непрямі порівняння, використані в економічній моделі для визначення клінічного результату та побічних реакцій, що можна очікувати на практиці при застосуванні заявленого ЛЗ при заявлених показаннях;

стратегія пошуку або обґрунтування вибору джерел даних, використаних при непрямому порівнянні для надання доказів клінічних результатів та побічних реакцій;

відмінності між джерелами даних, що надають інформацію про клінічні результати та побічні реакції ЛЗ, який застосовується при заявлених показаннях, та тими джерелами даних, які надають інформацію про ЛЗ порівняння, що використовувалися при непрямому порівнянні.

Для цього вказуються відмінності у:

популяціях пацієнтів шляхом порівняння критеріїв включення/виключення, основних демографічних даних, в тому числі визначаючи відповідні перемінні, такі як важкість захворювання та попереднє лікування;

фармакотерапії шляхом порівняння режимів дозування заявленого ЛЗ, ЛЗ порівняння та додаткових ЛЗ;

методології шляхом порівняння методології випробувань;

результатах шляхом порівняння результатів;

обмеженнях клінічного випробування (дослідження) шляхом порівняння обмежень у методології та застосуванні результатів на практиці;

інформацію про будь-які інші переваги та недоліки, крім клінічних результатів та побічних реакцій, між заявленим ЛЗ та ЛЗ порівняння.

Для цього вказуються відмінності щодо:

необхідних клінічних випробувань (досліджень) та аналізів для визначення та/або терапевтичного моніторингу пацієнтів на додаток до тих, що застосовуються у прийнятій медичній практиці із застосуванням відповідного ЛЗ порівняння, з точки зору безпеки для пацієнтів, яким ЛЗ протипоказаний та/або які знаходяться під загрозою розвитку побічних реакцій. Якщо обсяг інформації щодо рекомендованих режимів клінічного випробування (дослідження) або моніторингу значний, то її може бути надано у вигляді додатків;

шляхів та режимів введення, зміни у використанні ресурсів або схемах надання послуг. Наприклад, збільшення або зменшення кількості використаних закладів охорони здоров’я, візитів лікаря, кількості медичного персоналу, госпіталізацій тощо.

10. У пункті 10 зазначаються дані порівняльної безпеки між заявленим ЛЗ та ЛЗ порівняння, в тому числі підсумкові таблиці з наведенням відомостей щодо ключових випробувань, що включаються до заяви та вихідних даних (копії документів щодо ключових випробувань) в електронній формі в форматі PDF.

Допустимими є також альтернативні способи зазначення даних як через систематичні огляди, так і через одиничні клінічні випробування (дослідження).

У підпункті 1 пункту 10 зазначається опис загальної кількості пацієнтів, яких стосуються дані щодо безпеки ЛЗ.

Найбільш показові порівняльні клінічні випробування (дослідження) щодо безпеки заявленого ЛЗ (рандомізовані контрольовані клінічні випробування (дослідження) мають бути наведені із зазначенням характеристик пацієнтів, вихідного ризику у досліджуваній та контрольній групах. Якщо обрано альтернативний підхід (особливо у разі наявності лише одного чи двох клінічних випробувань (досліджень), необхідно переконатися у наявності належної оцінки якості клінічних випробувань (досліджень) або ризику системної помилки та коментарів щодо можливості застосування даних таких клінічних випробувань (досліджень). Якщо існує декілька актуальних клінічних випробувань (досліджень), наводиться сукупний результат, отриманий шляхом методу мета-аналізу, з описом та обґрунтуванням застосованого підходу. Допускається також подання систематичних оглядів за наявності належної оцінки якості клінічних випробувань (досліджень) та у випадку, якщо не було знайдено додаткових клінічних випробувань (досліджень) в результаті літературного пошуку.

У підпункті 2 пункту 10 зазначаються опис побічних реакцій та оцінка частоти їх виникнення та їх тяжкості. Загальні дані вказуються окремо щодо користі і шкоди та повинні включати інформацію щодо клінічних випробувань (досліджень) побічних реакцій ЛЗ, показання до застосування яких розглядаються з ЛЗ порівняння. Найбільш актуальними є прямі порівняльні клінічні випробування (дослідження) з активним контролем, в яких заявлений ЛЗ порівнюється безпосередньо з найбільш актуальним ЛЗ порівняння. Однак, якщо інформація щодо прямих порівняльних випробувань з активним контролем відсутня, може бути надано інформацію про непрямі порівняльні з використанням двох наборів плацебо-контрольованих клінічних випробувань (досліджень) або клінічних випробувань (досліджень) з активним контролем з спільним ЛЗ порівняння. У цьому випадку важливо продемонструвати, що популяції випробувань подібні, зокрема, з точки зору важкості захворювання.

У підпункті 3 пункту 10 зазначається повна інформація щодо випробувань, що демонструють різницю між профілями безпеки заявленого ЛЗ та плацебо або ЛЗ порівняння.

Для контрольованих випробувань з активним контролем, предметом клінічних випробувань (досліджень) яких в основному є ефективність, надається інформація про будь-які аналізи, що виявили значну різницю у показниках побічних реакцій, які спричиняються заявленим ЛЗ та ЛЗ порівняння.

Для плацебо-контрольованих та неконтрольованих випробувань, які в основному досліджують ефективність, надається інформація щодо типу та частоти побічних реакцій, які можуть очікуватися у клінічній практиці при застосуванні заявленого ЛЗ при показаннях, які розглядаються.

Також зазначається інформація з повних опублікованих звітів. За відсутності опублікованого звіту випробування ця інформація надається зі звітів клінічних випробувань (досліджень). Дані звітів клінічних випробувань (досліджень) повинні бути чітко виділені в тексті за допомогою підкреслювання.

Також зазначається інформація щодо будь-яких додаткових питань безпеки заявленого ЛЗ, які не були вказані у випробуваннях, що зазначені вище (наприклад, інформація щодо будь-яких додаткових питань безпеки, визначених регуляторними органами, вимогами після реєстраційного нагляду за можливими, але рідкісними побічними реакціями; інформація щодо побічних реакцій, які не було виявлено при застосуванні заявленого ЛЗ, але спостерігаються при застосуванні ЛЗ порівняння). Вказуються будь-які обмеження наявних даних для цих порівнянь.

11. У пункті 11 зазначаються дані щодо порівняльної вартості та економічної доцільності заявленого ЛЗ відносно ЛЗ порівняння в контексті заявленого показання до застосування в Україні. Якщо контекст будь-якого аналізу порівняльної економічної доцільності ширший, надайте обґрунтування правдоподібної інтерпретації результатів в контексті України.

У підпункті 1 пункту 11 зазначаються ціна на заявлений ЛЗ у країнах, де його зареєстровано, та/або фактичний або очікуваний рівень задекларованої оптово-відпускної та референтної ціни (за наявності) заявленого ЛЗ.

У підпункті 2 пункту 11 зазначаються приблизний діапазон витрат у щоденній практиці, наприклад, вартість місячного курсу лікування (для лікування хронічних захворювань), вартість курсу лікування (для лікування гострих захворювань), витрати на запобігання одного випадку (якщо доцільно) у разі порівняння ЛЗ в межах ФТ-групи.

У разі порівняння ЛЗ за межами ФТ-групи у підпункті 3 пункту 11 зазначається така інформація про інкрементальний показник ефективності витрат:

якщо існує значна різниця у клінічній ефективності, надається інформація щодо співвідношення інкрементального показника економічної ефективності на основі даних ключових клінічних випробувань (досліджень);

якщо дані підтверджують результат щодо подібної ефективності, надається інформація щодо порівняння вартості однаково ефективних доз.

У підпункті 4 пункту 11 зазначається інформація щодо середньої вартості витрат на одного пацієнта (в цілому) та загальної вартості лікування для населення, включаючи будь-які витрати на введення ЛЗ та лікування побічних реакцій.

Опис повинен включати опис витрат на закупівлю та використання заявленого ЛЗ та будь-які прямі витрати використання інших медичних послуг, наприклад, необхідні діагностичні клінічні випробування (дослідження), заміна парентеральної терапії на пероральну (в тому числі переваги з точки зору витрат у порівняно з ЛЗ, який буде замінено, якщо доцільно).

Якщо даних недостатньо для підрахунку порівняльної економічної ефективності (або коефіцієнту корисності витрат) за допомогою клінічних результатів (на відміну від сурогатних або проміжних результатів), може бути надано результати змодельованого аналізу. Дозволено застосовувати моделювання аналізу рішень ("дерево прийняття рішень" або модель Маркова). Модель надається у форматі MS Excel, та повна модель надається разом із заявою.

В описовій частині, яка подається разом із заявою, вказується така інформація:

тип моделі та обґрунтування;

джерела інформації щодо значень параметрів моделювання (за можливості з літературних джерел);

період часу моделі, який має включати час отримання кінцевих клінічних результатів;

опис та діаграма структури моделі з поясненням яким чином це відповідає природньому перебігу захворювання, яке розглядається;

вірогідність переходу та інші параметри, використані у моделі;

опис когорти пацієнтів, включених у модель;

опис критеріїв, результатів та витрат відповідних тим, які описувались у попередніх розділах;

представлення та інтерпретація результатів з аналізом чутливості в діапазоні значень ключових параметрів. У аналізі чутливості інтервали змін показників обґрунтовуються.

У тих випадках, коли дані не доступні, оцінка порівняльної вартості та економічної доцільності може ґрунтуватися на припущеннях.

У випадках, коли була проведена оцінка медичних технологій в інших системах охорони здоров’я, може бути надано описи таких оцінок (замість оцінок, які ґрунтуються на припущеннях). Описи повинні включати інформацію щодо мети та типу аналізу; порівнювані альтернативи у клінічному випробуванні (дослідженні); ключові параметри (наприклад ціна); показники результату лікування (клінічні показники, якість життя, довгострокові результати тощо); застосовані методи, моделі та результати. Якщо такі оцінки медичних технологій проводилися в інших країнах з метою надання інформації для прийняття рішень в межах іншої національної системи охорони здоров’я, в рішенні необхідно вказати для яких станів, з якими обмеженнями та дозволами до застосування ЛЗ рекомендований до включення.

При використанні окремих рішень європейських державних установ, таких як Національний інститут охорони здоров'я і досконалості медичної допомоги Великобританії (NICE), Національна Рада з охорони здоров’я Франції (HAS) тощо (позитивних або негативних), вказуються відповідні посилання та відповідний документ, який містить кінцеву оцінку та висновки у вигляді додатка до заяви.

У випадку позитивного рішення вказуються статус відшкодування відповідної продукції у ЄС, показання, обмеження та рівень відшкодування, огляд рекомендацій щодо відшкодування, якщо відшкодування діє для будь-яких або лише окремих показань.

Також зазначається така інформація:

загальне число пацієнтів в Україні, які мають захворювання і заявлені показання, та джерело зазначених показників;

кількість нових пацієнтів, яким встановлюється заявлений діагноз щороку, протягом перших п’яти років після введення ЛЗ (щорічна захворюваність), та джерело зазначених показників;

кількість пацієнтів кожного року з перших п’яти років після введення заявленого ЛЗ.

При цьому цей показник розраховується за формулою:

Загальна кількість пацієнтів кожного року з перших 5 років після впровадження заявленого ЛЗ = Поширеність випадків (на початок року) + Кількість вперше виявлених випадків (на кінець року) - Кількість пацієнтів, які видужали або померли (на кінець року)

При розрахунку загальної кількості враховуються можливі зміни, що асоціюються з досліджуваним захворюванням. В деяких випадках поширеність може залишатися незмінною з року в рік. В інших випадках вона може змінюватися, наприклад, тому що змінилася кількість випадків та/або прогноз, та кількість осіб, що вижили. Допускаються припущення, що на деякі зміни впливатиме новий вид лікування. Джерелом даних повинна бути офіційна статистика Міністерства охорони здоров’я України та/або Державної служби статистики України. Допускається розрахунок, виходячи з показників країн Східної Європи.

Надається інформація щодо кількості пацієнтів в Україні, які зараз лікуються від заявленого захворювання.

Надається інформація щодо очікуваної кількості пацієнтів, яким вірогідно призначать заявлений ЛЗ. Такі дані можуть включати припущення про частку заявленого ЛЗ на вітчизняному фармацевтичному ринку та зміну попиту з часом.

Надається інформація про прямі витрати, пов’язані з лікуванням протягом певного проміжку часу (наприклад, вартість лікування в хронічній стадії протягом 30 днів, вартість лікування на рік або вартість лікування випадку) заявленим ЛЗ та ЛЗ порівняння:

середній термін лікування (або терміни);

середню дозу (або дози);

дані, чи є лікування неперервним, разовим або призначається циклічно, але на визначений проміжок часу;

оцінку витрат на пацієнта за один рік або за інший відповідний проміжок часу, зазначити будь-які припущення.

Для заявленого ЛЗ визначаються всі прямі заощадження протягом визначеного проміжку часу.

Загалом прямі витрати та заощадження належать тільки до вартості придбання ЛЗ та витрат, пов’язаних з процесом надання лікування, наприклад, системи для введення ЛЗ, та розчинники для приготування розчинів для парентерального застосування. Інші витрати та заощадження розглядаються в економічному аналізі.

На основі даних, зазначених у підпункті 4 пункту 11, надається висновок щодо загальної вартості лікування населення України на кожний рік протягом перших п’яти років. Ці дані повинні враховувати вартість витрат, пов’язаних з новим лікуванням та з іншими видами лікування, використання яких може відбуватися за наявності.

12. У пункті 12 зазначається інформація щодо реєстрації та дозволених показань для медичного застосування пропонованого ЛЗ в країнах Європейського Союзу, Японії, США, Канаді, Швейцарії, Автралії; про те, чи заявлений ЛЗ пройшов процедуру прекваліфікації ВООЗ та включений до переліку ВООЗ прекваліфікованих ЛЗ, призначених для боротьби з ВІЛ/СНІД, туберкульозом, гепатитом С та іншими хворобами, а також чи призначається у сфері репродуктології та включений до Програми ВООЗ із прекваліфікації і вважається прийнятним для закупівлі Організацією Об’єднаних Націй.

13. У пункті 13 зазначається інформація про те, чи включений заявлений ЛЗ до фармакопей (Британська Фармакопея, Міжнародна Фармакопея, Фармакопея США, Європейська Фармакопея) та Фармакопеї України.

14. У пункті 14 зазначаються пропозиції щодо короткого опису стосовно ЛЗ, що може бути включений до Національного переліку та позиції заявленого ЛЗ оновленій версії Національного переліку.

15. Інформація в заяві повинна бути викладена стисло з використанням загальноприйнятої термінології та включати дані, доступні на момент подачі заяви.

16. Заява подається українською мовою на паперовому та електронному носіях (у форматі Word). Документи, що додаються до заяви, подаються українською або англійською мовою з перекладом на українську або російську мову (за необхідності) на паперовому та електронному носіях.